A raíz del difícil momento que atraviesa el sistema de salud colombiano por el alto precio de los medicamentos, entre otros muchos factores, me interesé en explorar un poco el papel de la Biotecnología en la salud.
La Biotecnología Roja, también denominada Biotecnología Sanitaria o Médica, trabaja en investigación, desarrollo, producción y aplicación de productos y procesos biotecnológicos para la prevención, diagnóstico, tratamiento y cura de enfermedades. Esta rama de la biotecnología se enfoca en la manipulación de genes, proteínas y otras biomoléculas para el desarrollo de terapias innovadoras, fármacos, vacunas, herramientas de diagnóstico molecular, terapias regenerativas y la ingeniería genética con fines terapéuticos.
Dentro de los logros y avances trascendentales de la Biotecnología Sanitaria se encuentran el desarrollo y producción masiva de vacunas, la creación de terapias basadas en anticuerpos monoclonales, que ofrecen tratamientos altamente específicos y efectivos para enfermedades autoinmunes, cáncer y otras patologías complejas.
Es evidente que los medicamentos biotecnológicos presentan costos elevados debido a la complejidad de sus procesos de fabricación, radicalmente distintos a la síntesis química y que exigen múltiples y rigurosos controles de calidad y seguridad, que solo pueden ser asumidos por grandes farmacéuticas con la capacidad financiera para afrontar las altas y significativas inversiones en investigación y desarrollo, así como las evaluaciones exhaustivas de su perfil de seguridad, lo que incrementa la complejidad y el costo de desarrollo en comparación con los fármacos convencionales.
Otro factor importante en el precio de los medicamentos biotecnológicos es el tamaño de la población a quien está dirigido el medicamento, es decir, el número de dosis que las farmacéuticas podrían comercializar, y entre las que se asegurará el retorno de la inversión y las utilidades esperadas.
Uno de los medicamentos biotecnológicos más polémicos en los últimos años es Zolgensma, un medicamento denominado de terapia génica cuyo principio activo onasemnogén abeparvovec contiene material genético humano. Fue polémico no por su efectividad para tratar la atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad hereditaria grave e infrecuente que padece 1 de cada 10.000 nacidos vivos, sino porque en 2019 se posicionó como el medicamento más costoso del mundo con un precio de 2.1 millones de dólares (dosis única).
No salíamos del asombro cuando en marzo de 2024, Orchard Therapeutics anunció un nuevo precio histórico de 4.25 millones de dólares para el medicamento Lenmeldy, una terapia génica para la leucodistrofia metacromática, una enfermedad genética rara que ataca el sistema nervioso central de los niños pequeños. Se trata de una enfermedad que padece entre 1 de cada 40.000 personas (varía en diferentes poblaciones).
Una de las opciones para disminuir el precio de los medicamentos biotecnológicos se presenta con el vencimiento paulatino de las patentes, lo que permite que ingresen al mercado los biosimilares (medicamento equivalente en estructura molecular, actividad farmacológica, eficacia y seguridad al medicamento de referencia y del que existe una amplia experiencia de uso clínico). Los biosimilares ingresan al mercado con precios más competitivos, lo que aumenta la accesibilidad a terapias de alto costo para un mayor número de pacientes y alivia la presión sobre los presupuestos de salud.
En contraste, uno de los medicamentos biotecnológicos más económico es la insulina glargina, un análogo de insulina humana de acción prolongada, que se obtiene por tecnología del ADN recombinante de Escherichia coli. Es un medicamento que ayuda en el tratamiento de la diabetes, una enfermedad que padece cerca del 9% de la población mundial. Lo que implica un mercado de millones de personas que puede soportar a bajo costo las inversiones en investigación y desarrollo, garantizando el acceso al tratamiento esencial.
En Colombia se sostienen varios debates sobre la regulación de medicamentos biológicos (categoría que incluye los medicamentos biotecnológicos), específicamente sobre la implementación de una «ruta abreviada» para la evaluación sanitaria, que facilitaría la entrada al mercado de medicamentos biológicos a costos más bajos (hasta un 30% menos), pero ha generado controversia y su implementación ha sido lenta y limitada.
Si bien, la Biotecnología Sanitaria ha revolucionado la medicina moderna, los altos costos de producción y las complejidades regulatorias amenazan la sostenibilidad de los sistemas de salud, privando a las personas de acceder a tratamientos avanzados. Para acelerar su avance se necesita una mayor y sostenida inversión en I+D, un marco regulatorio ágil y predecible, una colaboración robusta entre academia, industria y gobierno con incentivos económicos, y el desarrollo de talento humano especializado.
Johannes Delgado Ospina
Ph.D. Ciencia de los Alimentos
Coordinador de la Maestría en Ingeniería: Biotecnología
Universidad de San Buenaventura Cali
